Novedades y planes de acción en productos sanitarios huérfanos

Los productos sanitarios huérfanos son dispositivos diseñados para tratar o diagnosticar enfermedades raras o condiciones que afectan a un pequeño número de personas cada año, específicamente a no más de 12.000 personas en la Unión Europea. Estos productos pueden ser vitales para cubrir una necesidad médica no satisfecha, ya que a menudo no existen otras opciones disponibles o suficientes.

Sin embargo, el desarrollo y la evaluación de estos productos plantea importantes desafíos, tanto para los fabricantes como para los organismos notificados o reguladores. Por ejemplo, puede ser difícil generar datos clínicos suficientes y de calidad para poder obtener la autorización de comercialización en poblaciones pequeñas o vulnerables, como los niños o los pacientes en situación de emergencia. Además, los costes asociados al cumplimiento de los requisitos del Reglamento de Productos Sanitarios de la Unión Europea (“MDR”) pueden ser muy elevados en comparación con el nicho de mercado de estos productos.

Para abordar estas dificultades y facilitar el acceso de los pacientes a estos productos innovadores y seguros, el Grupo de Coordinación de Productos Sanitarios, formado por representantes de todos los Estados miembros de la UE, publicó en junio de 2024, una guía sobre la evaluación clínica de productos sanitarios huérfanos (la “Guía”).

Como aspectos principales, la Guía:

1. Establece los criterios para determinar cuándo un producto sanitario debe considerarse huérfano según el MDR y ofrece orientaciones sobre cómo aplicar los requisitos de evidencia clínica de forma proporcionada y equilibrada, teniendo en cuenta el principio de protección de la salud recogido en la Carta de Derechos Fundamentales de la UE.
2. Contempla la posibilidad de extrapolar datos clínicos de otras poblaciones o indicaciones, siempre que esté debidamente justificado, así como la necesidad de generar datos post-comercialización para complementar o confirmar la evidencia clínica previa.
3. Incluye recomendaciones para los organismos notificados sobre cómo evaluar los productos sanitarios huérfanos y qué información deben incluir en los informes de evaluación clínica.

Además de la Guía, la Agencia Europea de Medicamentos (“EMA”) puso en marcha un programa piloto el pasado 2 de agosto de 2024 para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la Unión Europea.

Está previsto que el Programa Piloto se extienda hasta finales de 2025, pero su objetivo es establecer un proceso a largo plazo para el apoyo a los productos sanitarios huérfanos. En particular, el Programa Piloto:

1. Ofrece asesoramiento gratuito de paneles de expertos en productos sanitarios a determinados fabricantes y organismos notificados –en España a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)– sobre el estado de los productos sanitarios huérfanos y los datos necesarios para su evaluación clínica. Los fabricantes podrán consultar a los paneles de expertos en diferentes etapas del desarrollo de la estrategia clínica para su dispositivo, mientras que los organismos notificados podrán solicitar asesoramiento en momentos específicos de la evaluación de conformidad en curso del dispositivo.
2. Persigue priorizar los productos sanitarios huérfanos destinados a tratar enfermedades que pongan en peligro la vida o que puedan causar un deterioro permanente de una función corporal, los productos diseñados específicamente para niños y los productos novedosos con un beneficio clínico potencial importante.

El Programa Piloto se suma al apoyo regulatorio de la EMA a los paneles de expertos en productos sanitarios que, desde el 1 de marzo de 2022, proporcionan opiniones y puntos de vista a los organismos notificados sobre la evaluación científica de las evaluaciones clínicas y de rendimiento de determinados productos sanitarios de alto riesgo y productos sanitarios para diagnóstico in vitro.

En definitiva, este Programa Piloto representa un paso importante hacia la mejora del sistema de evaluación de productos sanitarios, aclarando los trámites y requisitos normativos aplicables, y facilitando el mayor número posible de mecanismos de información y asesoramiento tanto a fabricantes como a autoridades. Además, con estas iniciativas, la EMA busca fomentar la creación y desarrollo de productos sanitarios innovadores que puedan mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y condiciones poco comunes en Europa.